تجربة واقعية لمدة ثمانية عشر شهراً باستخدام مافاكامتين لعلاج اعتلال القلب الضخامي الانسدادي في مجموعة سكانية متنوعة عرقياً

الخلفية: يعاني المرضى الذين يعانون من اعتلال القلب الضخامي الانسدادي من عبء عرضي متزايد. تم الموافقة مؤخراً على مافاكامتين لعلاج اعتلال القلب الضخامي الانسدادي بناءً على دراستين عشوائيتين محكومتين. ومع ذلك، فإن استخدامه في ظروف العالم الحقيقي وفي مجموعات سكانية متنوعة لم يتم دراسته بشكل كافٍ. الطرق والنتائج: كانت هذه دراسة مستقبلية قائمة على الملاحظة لمجموعة من المرضى الذين تم رؤيتهم في مركز جونز هوبكينز لاعتلال القلب الضخامي وتم وصف مافاكامتين لهم من أجل اعتلال القلب الضخامي الانسدادي بين 7 يوليو 2022 و6 يناير 2024. تم متابعة المرضى على المدى الطويل، مع إجراء تخطيط صدى القلب التسلسلي والتقييم السريري كما تفرضه استراتيجية تقييم المخاطر وتخفيفها. تلقى ستة وستون مريضاً مافاكامتين (متوسط العمر 59 سنة، 47% ذكر، 29% غير أبيض: أسود، إسباني/لاتيني، آسيوي، هاواي أصلي أو من سكان جزر المحيط الهادئ، 47% يعانون من السمنة). قبل العلاج، كان جميع المرضى يعانون من أعراض فشل القلب من الدرجة II وفقاً لجمعية القلب في نيويورك (51.5%) أو الدرجة III (48.5%). كان متوسط التدرج الأقصى لمجرى البطين الأيسر 107±46 ملم زئبقي. كانت مدة العلاج المتوسطة 9 أشهر. بالنسبة للمرضى الذين تلقوا مافاكامتين بعد ≥6 أشهر (ن=43)، تحسنت الأعراض بمقدار ≥1 درجة في جمعية القلب في نيويورك لدى 72% من المرضى، وانخفض تدرج مجرى البطين الأيسر الأقصى بمقدار 80±46 ملم زئبقي، مما أدى إلى القضاء على انسداد مجرى البطين الأيسر ذو الأهمية الديناميكية الدموية لدى 79.1% من المرضى. تم إيقاف مافاكامتين مؤقتًا في 3 مرضى بسبب انخفاض نسبة فركتس البطين الأيسر إلى <50%. لم تكن هناك أحداث سلبية مرتبطة بالدواء. كانت الفعالية والسلامة متشابهتين بين المرضى البيض وغير البيض، لكن تخفيف الأعراض كان أقل تأثيراً لدى المرضى الذين لديهم مؤشر كتلة جسم ≥35 كجم/م². الاستنتاجات: كان مافاكامتين فعالاً وآمناً عند استخدامه في ظل ظروف العالم الحقيقي في مجموعة سكانية متنوعة عرقياً من المرضى ذوي الأعراض الذين يعانون من اعتلال القلب الضخامي الانسدادي. كان المرضى الذين يعانون من السمنة المفرطة أقل عرضة لتجربة تحسن عرضي أثناء تناولهم مافاكامتين.