Key points are not available for this paper at this time.
يكون الرضع الذين تقل أعمارهم عن عام واحد والذين تم تشخيصهم بسرطان الدم الليمفاوي الحاد المعاد ترتيبه KMT2A (KMT2A-r) في خطر عالٍ من فشل الت remiss, الانتكاس، والموت بسبب سرطان الدم، على الرغم من العلاجات المكثفة. تتميز خلايا KMT2A-r ALL في الرضع بزيادة ميثلة الحمض النووي. يحسن التحفيز الجيني باستخدام مثبطات ميثيل ترانسفيراز الحمض النووي سمية العلاج الكيميائي في الدراسات ما قبل السريرية. اختبرت تجربة مجموعة الأورام لدى الأطفال AALL15P1 سلامة وتحمل خمسة أيام من الأزاسيتيدين قبل بدء العلاج الكيميائي في اليوم السادس، في أربعة دورات للعلاج الكيميائي بعد التحفيز لرضع تم تشخيصهم حديثًا بـ KMT2A-r ALL. وكان العلاج متحملًا جيدًا، حيث عانى اثنان فقط من 31 مريضًا قابلين للتقييم (6.5%) من سمية محدودة الجرعة. أظهرت تسلسل الحمض النووي الكلي باستخدام البيساulfite لخلايا الدم البيضاء الل핳مومية المحيطية (PBMCs) انخفاض ميثلة الحمض النووي في 87% من عينات اختبرت بعد خمسة أيام من الأزاسيتيدين. كانت البقاء بدون أحداث مشابهة للدراسات السابقة للرضع الذين تم تشخيصهم حديثًا بـ ALL. الأزاسيتيدين آمن ويؤدي إلى انخفاض ميثلة الحمض النووي في PBMCs لدى الرضع المصابين بـ KMT2A-r ALL، لكن دمج الأزاسيتيدين لتعزيز السمية لم يؤثر على البقاء. معرف السجل السريري: NCT02828358.
درس غيست وآخرون (الخميس) هذا السؤال.