الملخص: تتيح التجارب السريرية المبنية على المنصات تقييم العديد من الأدوية التجريبية لمرض واحد وتوفر مرونة في إضافة أو إسقاط العلاجات خلال التجربة. سيكون هذا التصميم مفيدًا لتقليل حجم العينة ووقت تطوير الأدوية، خاصة في سياقات مثل الأوبئة. في التجارب المنصة، غالبًا ما يتم استخدام التحكم غير المتزامن (NCCs) لمقارنات الدواء-المراقبة، لكن التحولات الزمنية في خصائص الموضوعات، أو إجراء التجربة، أو معيار الرعاية يمكن أن تُدخل تحيزًا في تقدير تأثيرات العلاج وتزيد من معدل الخطأ من النوع الأول. في هذه الدراسة، نطور قوة بايزيانية سابقة جديدة لدمج بيانات NCC في التجارب السريرية المبنية على المنصات ذات النتائج الثنائية. لمعالجة التحولات الزمنية، تعدل طريقتنا كمية المعلومات المستعارة من NCCs باستخدام مؤشر تشابه مدفوع بالبيانات بين بيانات NCC وCC المتزامنة. يعمل هذا المؤشر كمعامل القوة في القوة السابقة، مما يتيح الاقتراض التكيفي. قمنا بتقييم الطريقة المقترحة من خلال دراسات محاكاة واسعة، مقارنة خصائص تشغيلها مع سبعة بدائل: التحليل باستخدام بيانات CC فقط، طريقة التجميع الساذجة، نموذج الانحدار الخطي التكراري، وأربعة طرق بايزيانية مصممة لمعالجة التحولات الزمنية. عبر مجموعة من سيناريوهات التحولات الزمنية، حققت الطريقة المقترحة توازنًا مواتيًا باستمرار بين التحكم في خطأ النوع الأول والقوة الإحصائية، مع الحفاظ على معدلات خطأ النوع الأول أقل من 10% مع تجنب الاقتراض الزائد الذي يُرى في الطرق الأكثر عدوانية. تم أيضًا فحص الفائدة العملية للطريقة المقترحة من خلال تطبيقها على بيانات من تجربة منصة شملت مرضى COVID-19.
درس أسانو وزملاؤه (الخميس) هذا السؤال.
Synapse has enriched 5 closely related papers on similar clinical questions. Consider them for comparative context: