الملخص بينما تُعتبر التجارب السريرية العشوائية (RCTs) المعيار الذهبي لتقييم فعالية العلاجات في التصلب الجانبي الضموري (ALS)، يمكن أن توفر التحليلات اللاحقة رؤى حاسمة حول الفعالية السريرية، ودوام العلاج، واستجابات الفئات الفرعية. تم إجراء عدة تحليلات لاحقة لدراسة MCI186‐19 (الدراسة 19)، وهي تجربة المرحلة الثالثة المحورية التي دعمت موافقة إدارة الغذاء والدواء الأمريكية على إدارافون في الوريد، لاستكشاف التأثير السريري الأوسع لهذه العلاج. قامت هذه التحليلات بتقييم الفعالية العلاجية على المدى الطويل، وتغيرات في درجات عناصر مقياس تقييم الوظائف الحركية التصلبية الجانبية - المعدل، والبقاء والأحداث milestones الإضافية، وأثر الإدراافون في الفئات الفرعية للمرضى المحددة بمسارات تقدم المرض باستخدام تحليل الفئة الكامنة. مجتمعة، تعزز هذه النتائج الفائدة السريرية طويلة الأمد للإدراافون وتظهر أن الإدراافون قد يقدم فوائد عبر طيف من مسارات مرض ALS، تتجاوز تلك المحددة في معايير الدراسة الأصلية. تساعد هذه الدراسات في معالجة الأسئلة التي لم تُلتقط في التجربة السريرية الأصلية وقد تُشكل تصميم التجارب المستقبلية وقرارات العلاج.
درس بروكس وآخرون (Sun,) هذا السؤال.