Key points are not available for this paper at this time.
أدى العلاج بـ beti-cel إلى مستوى مستدام من HbAT87Q ومعدل هيموجلوبين إجمالي كان عالياً بما يكفي لتمكين الاستقلال عن نقل الدم في معظم المرضى ذوي الجينوتيب غير β0/β0، بما في ذلك أولئك الذين تقل أعمارهم عن 12 عاماً. (ممول من Bluebird Bio؛ رقم ClinicalTrials.gov HGB-207، NCT02906202.)
درس لوكاتيلي وآخرون (السبت) هذا السؤال.