Key points are not available for this paper at this time.
العلاج بالخلايا التائية الموجهة بمستقبلات المستضد الشيميائي (CAR) الذي يستهدف مستضد نضج الخلايا B (BCMA) يحمل إمكانيات كبيرة في الأمراض المناعية الذاتية وقد يكون علاجاً جديداً لاضطرابات الطيف العصبي البصري (NMOSD) المتكررة أو المقاومة. لتقييم سلامة وفعالية CT103A، وهو هيكل CAR يستهدف BCMA تم تطويره ذاتياً، في مرضى NMOSD الإيجابيين لـ AQP4-IgG، يتم إجراء تجربة سريرية جارية، مبادرة من الباحثين، مفتوحة، ذات ذراع واحد، في المرحلة الأولى في مركزنا. تم إعطاء 12 مريضاً جرعة من خلايا CAR-BCMA. كانت 10 من بين 12 مريضاً هن نساء (83.3%)، بمتوسط عمري يبلغ 49.5 عاماً (من 30 إلى 67). كانت الأحداث الأكثر شيوعاً من الدرجة 3 أو أعلى هي التأثيرات السامة على الدم. أصيب سبعة مرضى (58%) بالعدوى، لكن لم تحدث أي عدوى من الدرجة 4. تم الإبلاغ عن متلازمة إطلاق السيتوكينات لدى جميع المرضى مع ملاحظة أحداث من الدرجة 1 أو 2 فقط. خلال متابعة بمتوسط 5.5 أشهر، لم يحدث انتكاس لـ 11 مريضًا؛ أبلغ جميع المرضى بشكل عام عن تحسن في العجز ونتائج جودة الحياة؛ أظهرت الأجسام المضادة AQP-4 في مصل 11 مريضاً اتجاهاً تنازلياً بحلول تاريخ cut-off. كانت زيادة خلايا CAR T مرتبطة بالاستجابات، واستمرت لأكثر من 6 أشهر بعد الحقن في 17% من المرضى. باختصار، يظهر العلاج بخلايا CAR T ملف سلامة قابل للإدارة وإمكانات علاجية للمرضى الذين يعانون من NMOSD الإيجابية لـ AQP4-IgG والمتكررة/المقاومة. هناك مرحلة توسيع أخرى جارية حالياً لتحديد سلامة وفعالية الحقن CAR T-BCMA في المرضى الذين يعانون من أمراض عصبية التهابية أخرى.
درس كوين وآخرون (الأربعاء) هذا السؤال.