Key points are not available for this paper at this time.
تتمتع الأدوية المستندة إلى الأحماض النووية الوظيفية (NA) بمجموعة واسعة من التطبيقات لأنها تسمح بتغيير والتحكم في أنماط التعبير الجيني/البروتيني في الخلايا. من حيث المبدأ، يجب أن يتم نقل الأحماض النووية الوظيفية بدقة وكفاءة إلى الخلايا المستهدفة لضمان كل من الوظائف والسلامة. بسبب شحناتها السلبية، يصعب على الأحماض النووية الطبيعية عبور غشاء الخلية المكون من طبقة دهنية مزدوجة ودخول الخلايا المستهدفة. والأسوأ من ذلك، أن توصيل الأحماض النووية الوظيفية غير الموجهة إلى خلايا وأنسجة صحية غير مستهدفة يمكن أن يؤدي إلى آثار جانبية غير متوقعة. لذلك، هناك حاجة إلى التوصيل المستهدف بدقة للأحماض النووية الوظيفية إلى خلايا/أعضاء محددة، وخاصة في المواقع خارج الكبد. بما أن الأبتاميرات يمكن أن ترتبط بمختلف البروتينات على سطح الخلية بدقة انتقاء عالية، يمكن أن تعمل كوحدات التعرف الجزيئية لربط الخلايا المستهدفة بدقة وبالتالي تمكين التوصيل الفعال للحمولة. في هذا السياق، نقوم بتلخيص الاستراتيجيات الأصلية المستندة إلى الأبتامير لتوصيل الأحماض النووية الوظيفية بشكل مستهدف. ثم يتم مناقشة بعض الأمثلة المحددة، تليها وجهات نظرنا حول بعض التحديات والفرص التي تكمن في المستقبل.
درس شيا وآخرون (الأربعاء) هذا السؤال.