Key points are not available for this paper at this time.
معظم الطرق الحالية للعلاجات البرمجية للأدوية القائمة على RNA غير مناسبة للاستخدام السريري بسبب الكفاءة المنخفضة في الامتصاص والسمية الخلوية العالية. يمكن أن تحل الحويصلات extracellular (EVs) هذه المشكلات لأنها تمثل طريقة طبيعية للتواصل بين الخلايا. ومع ذلك، فإن المصادر الخلوية الحالية لإنتاج الحويصلات EV محدودة في التوافر والسلامة من حيث نقل الجينات الأفقي. يمكن أن تكون كريات الدم الحمراء البشرية (RBCs) مصدرًا مثاليًا محتملاً. يمكن استخدام كريات الدم الحمراء من المجموعة O كمتبرعين عالميين لإنتاج الحويصلات EV على نطاق واسع، حيث إنها متاحة بسهولة في بنوك الدم وهي خالية من الحمض النووي. هنا، نصف ونعتمد استراتيجية جديدة لتوليد كميات كبيرة من الحويصلات EV المشتقة من RBC لتوصيل أدوية RNA، بما في ذلك الأليغونوكليوتيدات المعاكسة، وmRNA Cas9، وRNAs الموجهة. يظهر توصيل أدوية RNA باستخدام RBCEVs تثبيطًا قويًا جدًا للميكرو RNA وتحرير الجينات باستخدام CRISPR-Cas9 في كل من الخلايا البشرية ونماذج الفئران xenograft، دون سمية خلوية ملحوظة.
درست مجموعة عثمان (Mon,) هذا السؤال.