Key points are not available for this paper at this time.
يعد تعديل الجينوم لخلايا الجذع المستحثة متعددة القدرات (iPS) البشرية أمرًا أساسيًا لتحقيق كامل إمكانياتها كأدوات للطب التجديدي. حتى الآن، ومع ذلك، أثبت استهداف الجينات في خلايا الجذع متعددة القدرات البشرية (hPSCs) أنه صعب للغاية. مؤخرًا، تم تطوير تقنية فعالة لتعديل الجينوم باستخدام DNase Cas9 الموجه بواسطة RNA، وهو نظام التكرارات المتناظرة المتباعدة بشكل منتظم (CRISPR). هنا نبلغ عن إنشاء نموذج خلية iPS لكفاءة المناعة، وعدم استقرار منطقة المركزية، ومتلازمة الشذوذات الوجهية (ICF) باستخدام نظام CRISPR. حصلنا على خلايا iPS تحتوي على طفرات في كلا الأليلين من ميثيل ترانسفيراز الحمض النووي 3B (DNMT3B) في 63% من النسخ المحورة. تشير بياناتنا إلى أن نظام CRISPR فعال للغاية ومفيد لهندسة الجينوم لخلايا iPS البشرية.
درس هوري وآخرون (مون،) هذا السؤال.
Synapse has enriched 5 closely related papers on similar clinical questions. Consider them for comparative context: