سابروتيتين لظاهرة فينيل كيتون يوريا: دراسة مراقبة ما بعد التسويق في اليابان

الخلفية: كان الهدف من هذه الدراسة هو تقييم السلامة والفعالية على المدى الطويل للسابروتيتين في بيئة العالم الحقيقي لمرضى يابانيين يعانون من فينيل كيتون يوريا المستجيبة للتترا هيدروبيوبترين (BH4). الطرق: شملت هذه الدراسة لمراقبة ما بعد التسويق جميع المرضى في اليابان الذين تم تأكيد إصابتهم بمرض PKU المستجيب لـ BH4 والذين تم إعطاؤهم السابروتيتين بين يوليو 2008 وأكتوبر 2017. تم مراقبة المرضى مرة واحدة على الأقل كل 3 أشهر خلال فترة المتابعة، مع جمع بيانات رئيسية عن تعرض/مدة العلاج، فعالية العلاج وفقًا لحكم الطبيب، مستويات الفينيل ألانين في المصل، والآثار السلبية. النتائج: من بين 87 مريضًا تم تسجيلهم، تم تضمين 85 مريضًا (الذكور، 42.4٪؛ العيادات الخارجية، 96.5٪) في مجموعات تحليل السلامة والفعالية. بدأ العلاج في عمر 30٪ في 84 مريضًا. اعتُبر العلاج فعالًا في 79 من 85 مريضًا (92.9٪، فاصل ثقة 95٪: 85.3-97.4). عانى مريض واحد (1.2٪) من رد فعل سلبي للعلاج (زيادة إنزيم الألانين أمينوترانسفيراز) بعد 50 يومًا من بدء الإدارة، والذي تم حله دون مضاعفات مع استمرار العلاج. الاستنتاجات: يبدو أن السابروتيتين متسامح جيدًا وفعال جدًا لدى المرضى اليابانيين المعالجين في بيئة العالم الحقيقي، بما في ذلك الذين يبدأون العلاج في عمر أقل من 4 سنوات والنساء الحوامل.