Key points are not available for this paper at this time.
دخلت العلاجات البديلة للخلايا لعلاج مرض باركنسون (PD) المستندة إلى زراعة خلايا عصبية دوبامينية مشتقة من خلايا جذعية متعددة القدرات الآن في التجارب السريرية. نقدم هنا بيانات الجودة والسلامة والفاعلية التي تدعم التجربة السريرية الأولى في البشر للمرحلة I/IIa من STEM-PD مع تصميم التجربة. تم تصنيع منتج STEM-PD تحت معايير التصنيع الجيد (GMP) وتم اختباره من حيث الجودة في المختبر وفي الكائنات الحية لتلبية المتطلبات التنظيمية. ومن المهم أنه لم تُلاحظ أي آثار جانبية عند اختبار المنتج في دراسة سلامة GLP على الجرذان لمدة 39 أسبوعًا لتقييم السمية، والقدرة على تكوين الأورام، وتوزيع الحيوي، وأكدت دراسة فاعلية غير GLP أن الخلايا المزروعة أدت إلى استرداد كامل لوظائفها في نموذج جرذاني قبل سريري لمرض PD. كما لاحظنا نتائج فاعلية قابلة للمقارنة للغاية بين دفعتين مختلفتين من GMP، مما يتحقق من إمكانية تصنيع المنتج بشكل متسلسل. تُستخدم دفعة تم اختبارها بالكامل في الكائنات الحية من STEM-PD الآن في تجربة سريرية لثمانية مرضى يعانون من مرض PD معتدل، تم البدء بها في عام 2022.
درس كيركبي وآخرون (Sun) هذا السؤال.
Synapse has enriched 5 closely related papers on similar clinical questions. Consider them for comparative context: