Key points are not available for this paper at this time.
منذ اكتشافها في عام 1998، زاد استخدام RNA صغير التداخل (siRNA) في الدراسات الطبية الحيوية بسبب قدرتها على تثبيط التعبير عن أي جين مستهدف بشكل انتقائي جدًا. وبالتالي، يمكن استخدام siRNAs لإنشاء مركبات علاجية لمختلف الأمراض، بما في ذلك تلك التي تعتبر حاليًا "غير قابلة للعلاج". وقد أدت هذه المركبات العلاجية المستندة إلى siRNA إلى دخول الأوساط السريرية، حيث تحمل وعدًا بإمكانية ثورة في الأساليب العلاجية. حتى الآن، وافقت إدارة الغذاء والدواء الأمريكية (FDA) على 5 مركبات لعلاج أمراض مختلفة، بما في ذلك فرط كوليسترول الدم، وداء الأميلويدوزيس المرتبط بـ transthyretin (الذي يؤدي إلى الاعتلال العصبي المتعدد)، وبورفيريا الكبد، وزيادة أكسالات البول. يقدم هذا المقال الحالي لمحة عامة عن الآليات الجزيئية المعنية في الإجراءات الدوائية الانتقائية للمركبات المستندة إلى siRNA. كما يصف التجارب السريرية الجارية لمركبات علاجية مستندة إلى siRNA لأمراض الكبد، وأمراض الرئة، وتصلب الشرايين، وزيادة مستويات ثلاثي غليسيريد الدم، والأميلويدوزيس المرتبط بـ transthyretin، وزيادة أكسالات البول، وأمراض الكلى، والهيموفيليا، بالإضافة إلى تقديم وصف للعلاجات المعتمدة من قبل FDA المستندة إلى siRNA. نظرًا لقيود المساحة ومن أجل تقديم مراجعة شاملة بخلاف ذلك، تم استبعاد المركبات المستندة إلى siRNA المطبقة على علاجات السرطان. أخيرًا، نناقش كيف أن استخدام الجزيئات النانوية المستندة إلى الدهون لتوصيل siRNAs يحمل وعدًا في استهداف انتقائي للبروتينات التي ترمز لها mRNA المرتبطة بظهور أمراض مختلفة. وبالتالي، يمكن أن تساعد siRNAs في تقليل مستويات هذه البروتينات في الخلايا، مما يسهم في علاج الأمراض. نتيجة لذلك، من المتوقع زيادة ملحوظة في عدد الأدوية المستندة إلى siRNA التي يتم تسويقها في العقود العشرين القادمة، مما سيفتح بلا شك عصرًا جديدًا من العلاجات.
درس بيريز-كارريون وآخرون (ثلاثاء) هذا السؤال.