طريقة لتقييم نماذج التنبؤ التي تطبق نتائج التجارب العشوائية على المرضى الفرديين

المقدمة: يتم تقييم الأهمية السريرية لتأثير العلاج الذي تم إثباته في تجربة عشوائية عادةً من خلال الإشارة إلى الفروق في معدلات الأحداث على مستوى المجموعة. البديل هو إجراء تنبؤات مخصصة لكل مريض بناءً على نموذج التنبؤ. هذه الطريقة تزداد شعبية، وخاصة بالنسبة للسرطان. على الرغم من مزاياها البديهية، لا يزال من المعقول أن بعض نماذج التنبؤ قد تسبب ضررًا أكثر من نفع. هنا نقدم طريقة جديدة لتحديد ما إذا كان يجب استخدام التنبؤات من نموذج لتطبيق نتائج تجربة عشوائية على المرضى الفرديين، بدلاً من استخدام نتائج مستوى المجموعة. الطرق: نقترح تطبيق نموذج التنبؤ على مجموعة بيانات من تجربة عشوائية وفحص نتائج المرضى الذين يتوافق فيه الذراع العلاجي الموصى به من قبل نموذج التنبؤ مع التخصيص. تتم مقارنة هذه النتائج مع استراتيجية علاج جميع المرضى من خلال استخدام دالة المنفعة الصافية التي تأخذ في الاعتبار عدد المرضى المعالجين والنتيجة. قمنا بفحص النماذج التي تم تطويرها باستخدام مجموعات بيانات بشأن العلاج الكيميائي المساعد لسرطان القولون والمستقيم ودوتاسترايد لتضخم البروستاتا الحميد. النتائج: بالنسبة للعلاج الكيميائي المساعد، وجدنا أن المرضى الذين سيختارون العلاج الكيميائي حتى في حالات انخفاض المخاطر الصغيرة، وعلى العكس، أولئك الذين سيحتاجون إلى خفض مخاطر كبير جدًا، سيتعرضون في المتوسط للضرر نتيجة استخدام نموذج التنبؤ؛ بينما أولئك الذين لديهم تفضيلات متوسطة سيستفيدون في المتوسط من السماح لمثل هذه المعلومات بمساعدتهم في اتخاذ القرار. يمكن أن يؤدي استخدام التنبؤ، في أسوأ الأحوال، إلى ما يعادل حالة وفاة أو تكرار إضافي لكل 143 مريضًا؛ وفي أفضل الأحوال، يمكن أن يؤدي إلى ما يعادل خفض عدد العلاجات بنسبة 25% بدون زيادة في معدلات الأحداث. في حالة دوتاسترايد، حيث تكون الفائدة المتوسطة للعلاج أكثر تواضعًا، هناك فائدة صغيرة من نمذجة التنبؤ، تعادل تقليل حدث واحد لكل 100 مريض يتم منحهم تنبؤًا فرديًا. الخلاصة: حجم الفائدة المرتبطة بالتنفيذ السريري المناسب لنموذج التنبؤ الجيد يكفي لتبرير تطوير نماذج إضافية. ومع ذلك، يُنصح الحذر في تنفيذ نمذجة التنبؤ، خاصةً للمرضى الذين سيختارون العلاج حتى لو كان ذا فائدة نسبية قليلة.