Key points are not available for this paper at this time.
في عام 1990، أُطلق Trial سريري باستخدام النقل المعتمد على الفيروسات الراجعة لجين adenosine deaminase (ADA) إلى خلايا T لطفلين يعانيان من عوز المناعة المشترك الشديد (ADA- SCID). أصبحت عدد خلايا T في الدم طبيعية كما فعلت العديد من الاستجابات المناعية الخلوية والمناعية الخلطية. انتهى علاج الجينات بعد عامين، لكن التعبير عن الناقل المدمج وجين ADA في خلايا T استمر. على الرغم من أن العديد من المكونات لا تزال بحاجة إلى التحسين، يُستنتج هنا أن العلاج الجيني يمكن أن يكون إضافة آمنة وفعالة لعلاج بعض المرضى الذين يعانون من هذا المرض الشديد من عوز المناعة.
درس بلايسي وآخرون (الجمعة) هذا السؤال.
Synapse has enriched 5 closely related papers on similar clinical questions. Consider them for comparative context: