فعالية وسلامة إيمابالوماب في متلازمة تنشيط البلاعم

الأهداف: متلازمة تنشيط البلاعم (MAS) هي مضاعفة خطيرة مهددة للحياة تحدث في التهاب المفاصل اليفعي مجهول السبب النظامي (sJIA) ومرض ستيل عند البالغين (AOSD). كان الهدف من هذه الدراسة هو تأكيد كفاية نظام جرعات إيمابالوماب بالنسبة لنشاط إنترفيرون-غاما (IFNγ) من خلال تقييم الفعالية والسلامة. كانت النتيجة الفعالة هي تراجع MAS بحلول الأسبوع الثامن، بناءً على معايير سريرية ومخبرية. الطرق: درسنا إيمابالوماب، وهو جسم مضاد بشري ضد IFNγ، أعطي مع الكورتيكوستيرويدات الأساسية، في تجربة مستقبلية ذات ذراع واحدة شملت مرضى عانوا من MAS الثانوي لـ sJIA أو AOSD وكانوا قد فشلوا سابقًا في الكورتيكوستيرويدات عالية الجرعة، مع أو بدون أنكينرا و/أو سيكلوسبورين. كانت الدراسة تتوقع علاجًا لمدة 4 أسابيع يمكن تقصيره أو تمديده استنادًا إلى تقييم الباحث للاستجابة. دخل المرضى في دراسة متابعة طويلة الأمد لمدة 12 شهرًا. النتائج: تلقى أربعة عشر مريضًا إيمابالوماب. أكمل جميع المرضى التجربة، وشاركوا في المتابعة طويلة الأمد وكانوا على قيد الحياة في نهاية المتابعة. كان نظام الجرعات الذي تم التحقيق فيه، بناءً على جرعة تحميل أولية تليها جرعات صيانة، مناسباً، كما يتضح من تحييد نشاط IFNγ بشكل سريع، والذي تم إثباته من خلال الانخفاض السريع في مستويات مصل كيموكين ليجاند 9 (CXCL9). بحلول الأسبوع الثامن، تم تحقيق تراجع MAS في 13 من 14 مريضًا في متوسط زمن 25 يومًا. لوحظت عدوى فيروسية واختبارات فيروسية إيجابية. الاستنتاجات: كان تحييد IFNγ باستخدام إيمابالوماب فعالاً في استحثاث التراجع لمتلازمة MAS الثانوية لـ sJIA أو AOSD لدى المرضى الذين فشلوا في الكورتيكوستيرويدات عالية الجرعة. يجب إجراء فحص للعدوى الفيروسية، لاسيما لفيروس CMV.