يظهر العلاج الجيني وعدًا في الحركة في الدهون العضلي الدوشيني، لكن آثاره على تخفيف اعتلال القلب المرتبط بـ DMD والفشل التنفسي لا تزال غير معروفة إلى حد كبير.
مراجعة
هل يخفف العلاج الجيني اعتلال القلب والفشل التنفسي في مرضى الدهون العضلي الدوشيني؟
تسلط هذه المراجعة الضوء على الحاجة لتقييم آثار العلاجات الجينية الناشئة على النتائج القلبية الرئوية، السبب الرئيسي للوفاة في مرض الدهون العضلي الدوشيني.
تعدّ العلاج الجيني نهجًا جذابًا يتم دراسته بشكل مكثف لمنع تدهور العضلات لدى مرضى الدهون العضلي الدوشيني. بينما تعتبر التجارب السريرية في مراحلها الأولية فقط، فإن التقارير الأولية واعدة فيما يتعلق بآثارها على الحركة. ومع ذلك، فإن الفشل القلبي الرئوي هو السبب الأكثر شيوعًا للوفاة بين مرضى دMD، ولا يُعرف الكثير عن آفاق العلاج الجيني في تخفيف اعتلال القلب المرتبط بـ DMD والفشل التنفسي. هنا نستعرض المعرفة الحالية بشأن آثار العلاج الجيني على اعتلال القلب الناتج عن DMD ونناقش نقاط النهاية التنفسية التي ينبغي اعتبارها كمعايير نتائج في التجارب السريرية المستقبلية.
أجرى مكيم وآخرون (الثلاثاء) مراجعة في مرض الدهون العضلي الدوشيني. تم تقييم العلاج الجيني. يظهر العلاج الجيني وعدًا في الحركة في الدهون العضلي الدوشيني، لكن آثاره على تخفيف اعتلال القلب المرتبط بـ DMD والفشل التنفسي لا تزال غير معروفة إلى حد كبير.