Key points are not available for this paper at this time.
. ثم تم تقييم العلاج الجيني الموجه للكبد باستخدام فيروس الأدينوي المرتبط 8 (AAV8) كمؤشر، والذي تشفر cDNA المعدلة لـ hIDUA والتي تتساقط بواسطة كاسيت تعبيري خاص بالكبد في نموذج فأري بالغا من MPS I-H. أظهرت النتائج أن التسريب الوريدي (i.v.) لـ AAV8 أسفر عن مستويات مستدامة فوق الفسيولوجية من نشاط IDUA وعوض تراكم الجليكوزامينوجليكان (GAG) في الأنسجة المحيطية. سمح إضافة MTfp إلى الطرف N لـ hIDUA بعبور فعال للحاجز الدموي الدماغي واستعادة نشاط IDUA في الدماغ، مما أسفر عن تحسينات كبيرة في علم الأمراض الدماغية وعيوب السلوك العصبي. توفر نتائجنا استراتيجية جديدة لتطوير علاجات الحد الأدنى من التدخل لعلاج MPS I-H وأيضًا غيرها من الأمراض الوراثية التنكسية العصبية.
درس جين وزملاؤه (الثلاثاء) هذا السؤال.