مقاربة التجارب السريرية في مرض الرئة الخلالي لدى الأطفال والتليف الرئوي لدى الأطفال

الملخص يشتمل مرض الرئة الخلالي لدى الأطفال (chILD) على طيف من اضطرابات الرئة المنتشرة النادرة. ويتميز chILD بأنه غير متجانس من حيث المنشأ، مع حدوث مظاهر مرضية مختلفة في سياق التطور الرئوي المستمر. وقد أدى العدد الكبير من الاضطرابات في chILD، إلى جانب ندرة كل تشخيص، إلى إعاقة التقدم العلمي والسريري في هذا المجال. كما أن البيانات الوبائية وبيانات التاريخ الطبيعي للمرض محدودة. ويختلف الإنذار باختلاف السبب، حيث تتطور بعض الأشكال إلى زراعة الرئة أو الوفاة. وتتوفر خيارات علاجية محدودة لمرضى chILD. وعلى الرغم من توفر علاجات معتمدة من قِبل U.S. Food and Drug Administration حالياً للمرضى البالغين المصابين بالتليف الرئوي مجهول السبب، إلا أنه لم تُجرَ أي تجارب سريرية على فئة الأطفال باستخدام عوامل مصممة لعلاج تليف الرئة. ستركز هذه المراجعة على اضطرابات chILD المترقية وعلى الحاجة الملحة لمقاييس نتائج موضوعية وذات مغزى لتحديد التليف واكتشافه ومراقبته لدى الأطفال.