دراسة رصدية مستقبلية على نطاق واسع لدواء ريجورافينيب في المرضى اليابانيين الذين يعانون من أورام ستركينية معوية متقدمة في بيئة سريرية واقعية

الخلفية: يحسن ريجورافينيب البقاء العام (OS) للمرضى الذين يعانون من أورام ستركينية معوية متقدمة (GISTs) بعد العلاج الكيميائي القياسي في التجارب السريرية من المرحلة III في خط العلاج الثالث. قامت هذه الدراسة الرصدية المستقبلية على نطاق واسع بتقييم سلامة وفعالية ريجورافينيب لدى المرضى اليابانيين الذين يعانون من GIST في بيئة سريرية واقعية. الطرق: تلقى المرضى الذين يعانون من GIST ريجورافينيب عن طريق الفم بجرعة قصوى يومية تبلغ 160 ملغ لمدة الأسابيع 1-3 من كل دورة مدتها 4 أسابيع (يمكن تعديل الجرعة بناءً على تقدير الباحث). كان الهدف الأساسي هو تقييم السلامة، ولا سيما ردود الفعل السلبية الهامة للأدوية (ADRs)، بالإضافة إلى تكرار حدوث ADRs، ومتلازمة اليد والقدم (HFS)، والانقطاع عن العلاج بسبب تقدم المرض والأحداث السلبية. تم استخدام نموذج المخاطر النسبية لكوكس لتقييم العلاقات بين البقاء العام أو وقت فشل العلاج (TTF) والخصائص الأساسية أو HFS. النتائج: بين أغسطس 2013 ومارس 2021، تم تسجيل 143 مريض قابل للتقييم. حدثت ADRs في 90.2% من المرضى وأدت إلى انقطاع العلاج في 28.3%. كانت أكثر ADRs شيوعًا هي HFS، ارتفاع ضغط الدم، وإصابة الكبد. كانت نسبة الاستجابة العامة 11.3% ونسبة السيطرة على المرض 56.5% (RECIST) بناءً على تقييمات الباحثين. كان الوسيط للبقاء العام 17.4 شهرًا (فترة الثقة 95% 14.24-23.68). كان الوسيط لوقت فشل العلاج 5.3 (فترة الثقة 95% 4.0-6.5) شهرًا. حدثت نتائج محسنة للبقاء العام واستجابات وقت فشل العلاج لدى المرضى الذين لديهم حالة أداء مجموعة التعاون الشرقي لعلم الأورام (ECOG-PS) 0 أو 1. الخلاصة: كانت النتائج في هذه الدراسة الواقعية متوافقة مع تلك التي لوحظت في التجارب السريرية. لم يتم التعرف على مخاوف سلامة جديدة. تسجيل التجربة السريرية: https://clinicaltrials.gov ، المعرف NCT01933958.