Recomendações para Planejamento de Estudos Piloto em Pesquisa Clínica e Translacional

Resumo Os avanços em ciência clínica e translacional são facilitados pela construção sobre o conhecimento prévio obtido através de experimentação e observação. No contexto do desenvolvimento de medicamentos, os estudos pré-clínicos são seguidos por uma progressão de ensaios clínicos de fase I até fase IV. Em cada etapa, o desenho do estudo e as estratégias estatísticas são moldados em torno de perguntas de pesquisa que são pré-requisitos para a próxima fase. Em outros tipos de pesquisa biomédica, estudos piloto são utilizados para reunir suporte preliminar para o próximo passo de pesquisa. No entanto, a expressão "estudo piloto" é aplicada de forma liberal a projetos com pouco ou nenhum financiamento, característicos de estudos com propostas de pesquisa mal desenvolvidas, e geralmente conduzidos sem um pensamento detalhado sobre o estudo subsequente. Neste artigo, apresentamos uma definição rigorosa de um estudo piloto, oferecemos recomendações para o desenho, análise e justificativa do tamanho da amostra de estudos piloto em pesquisa clínica e translacional, e enfatizamos o importante papel que estudos piloto bem projetados desempenham no avanço da ciência e das carreiras científicas. Clin Trans Sci 2011; Volume 4: 332–337