Key points are not available for this paper at this time.
تستطيع خلايا السلف/السابقة المكونة للدم (HSPCs) دعم إنتاج خلايا الدم مدى الحياة مع ممارسة مجموعة واسعة من الوظائف. تولد معالجة جينية لخلايا HSPC بواسطة ناقلات لنتيفيرية نظامًا مكونًا للدم البشري محددًا بشكل مستقر على المستوى النسلي من خلال مواقع إدماج الناقل (ISs). باستخدام تحليل IS، تتبعنا بشكل طولي أكثر من 89,000 نسيلة من 15 سلالة متميزة من نخاع العظم والدم المحيطي تم تنقيتها حتى 4 سنوات بعد الزراعة في أربعة مرضى يعانون من متلازمة ويسكوت-ألدريتش تم علاجهم بمعالجة جينية لخلايا HSPC. قمنا بقياس على المستوى النسلي موجات إعادة استيطان، وأحجام السكان والديناميات، ونشاط أنواع فرعية متميزة من HSPC، ومساهمة فئات مختلفة من السلف خلال المراحل المبكرة والمتأخرة بعد الزراعة، والعلاقات الهرمية بين السلالات. واكتشفنا أن HSPCs التي تم تعديلها في المختبر تحتفظ بالقدرة على العودة إلى حالة السكون بعد الزراعة ويمكن إعادة تنشيطها بشكل فسيولوجي، مما يدعم إنتاجًا مستقرًا للدم. تشكل هذه الدراسة تتبعًا شاملاً داخل الجسم للبشر لديناميات النسيلة المكونة للدم خلال مراحل ما بعد الزراعة المبكرة والمتأخرة.
ح studied هذا السؤال Biasco وآخرون (الجمعة) .