Informe de caso: Respuesta al tratamiento del ganglioneuroma vesical asociado a NF-1 al trametinib

Presentamos el curso clínico de una niña de 4 años con ganglioneuroma vesical sintomático, no resecable, asociado a neurofibromatosis tipo 1. Inicialmente se le administró sirolimus sin respuesta y posteriormente respondió al inhibidor de MEK trametinib, con mejoría clínica y radiográfica a lo largo de 10 meses. Este informe amplía el repertorio de estrategias terapéuticas para la inhibición de MEK en enfermedades relacionadas con la vía MAPK.