Teduglutida a largo plazo asociada con una mejor respuesta en el síndrome del intestino corto asociado a la falla intestinal pediátrica

Resumen Objetivos Los pacientes con falla intestinal asociada al síndrome del intestino corto (SBS‐IF) requieren nutrición parenteral a largo plazo y/o fluidos intravenosos (PN/IV) para mantener el equilibrio de fluidos o nutricional. Informamos sobre la seguridad a largo plazo, la eficacia y los predictores de respuesta en pacientes pediátricos con SBS‐IF que recibieron teduglutida durante 96 semanas. Métodos Se trató de un análisis agrupado y post hoc de dos estudios de extensión a largo plazo (LTE) abiertos (NCT02949362 y NCT02954458) en niños con SBS‐IF. Los puntos finales incluyeron eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAEs) y respuesta clínica (≥20% de reducción en el volumen de PN/IV desde el inicio). Una regresión lineal multivariable identificó los predictores de respuesta a teduglutida; la variable dependiente fue el cambio medio en el volumen de PN/IV en cada visita durante 96 semanas. Resultados En general, se analizaron 85 pacientes; 78 pacientes recibieron teduglutida en los estudios parentales y/o en los estudios LTE (grupo TED cualquier teduglutida), mientras que siete pacientes no recibieron teduglutida en ninguno de los estudios parentales ni en los LTE. La mayoría de los TEAEs fueron moderados o graves en intensidad en ambos grupos. Para la semana 96, el 82.1% de los pacientes del grupo TED cualquiera logró una respuesta clínica, con una disminución media de fluidos de 30.1 mL/kg/día y una disminución de energía de 21.6 kcal/kg/día. Colon en continuidad, raza no blanca, mayor edad al inicio, mayor duración de la exposición a teduglutida y mayor longitud del intestino delgado restante se asociaron significativamente con una reducción en los requisitos medios de volumen de PN/IV. Conclusiones En pacientes pediátricos con SBS‐IF, el tratamiento con teduglutida resultó en reducciones a largo plazo en los requisitos de PN/IV. El grado de reducción del volumen de PN/IV dependió de la duración de la exposición a teduglutida, la anatomía intestinal subyacente y la demografía.