Inclisiran: el descubrimiento y desarrollo preclínico de una nueva terapia para el tratamiento de la aterosclerosis

Introducción La enfermedad cardiovascular aterosclerótica (ECA) sigue siendo una de las principales causas de morbilidad y mortalidad a nivel global. La terapia de reducción de lípidos (TRL) constituye la piedra angular de la prevención y tratamiento de la ECA. Sin embargo, varios pacientes no logran alcanzar los objetivos terapéuticos debido a la baja adherencia al tratamiento o limitaciones de las TRL estándar. Inclisiran representa un agente clave para la reducción del colesterol de lipoproteínas de baja densidad (C-LDL) que busca abordar las necesidades no satisfechas actuales en TRL. Es el primer TRL disponible que utiliza ARN de interferencia pequeña (ARNi), dirigido específicamente al ARNm de PCSK9 y que conduce a la silenciamiento génico post-transcripcional (SGPT) del gen PCSK9.