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Three-year outcomes of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for hemophilia A | Synapse

April 12, 2024Open Access

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Three-year outcomes of valoctocogene roxaparvovec gene therapy for hemophilia A

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Resumen

Valoctocogene roxaparvovec transfers a human factor (F)VIII coding sequence into hepatocytes of people with severe hemophilia A to provide bleeding protection.

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Cite This Study

Madan et al. (Fri,) studied this question.

synapsesocial.com/papers/68e6f5edb6db64358766fec7 https://doi.org/https://doi.org/10.1016/j.jtha.2024.04.001