Seguridad y eficacia del tamoxifeno en pacientes con distrofia muscular de Duchenne: extensión de etiqueta abierta del ensayo TAMDMD

Puntos clave

• El tamoxifeno muestra una mejora en la función muscular en pacientes con distrofia muscular de Duchenne.
• Más del 70% de los participantes informaron una reducción en la degeneración muscular después de 6 meses de tratamiento.
• El ensayo de etiqueta abierta evalúa los efectos a largo plazo y la tolerabilidad del tamoxifeno en una cohorte especializada.
• Puede permitir estrategias terapéuticas más amplias para manejar eficazmente la distrofia muscular de Duchenne.