La N-butildeoxynojirimicina es un nuevo inhibidor de la biosíntesis de glicolípidos.

El azúcar imino deoxynojirimicina y sus derivados alquilados son inhibidores de las enzimas procesadoras de oligosacáridos N-enlazados, alfa-glucosidasa I y II. Estos compuestos son análogos de glucosa y tienen el potencial de inhibir tanto glucosidasas como glucosiltransferasas. Sin embargo, hasta la fecha no se ha informado de que la deoxynojirimicina o análogos similares inhiban una glucosiltransferasa mamífero. Hemos investigado los efectos de la deoxynojirimicina y sus derivados alquilados en la biosíntesis de glicolípidos en células HL-60. Hemos encontrado que los derivados N-butil y N-hexil de la deoxynojirimicina, pero no la deoxynojirimicina misma, son nuevos inhibidores de la biosíntesis de glucosilceramida catalizada por glucosiltransferasa. Esto resulta en la inhibición de la biosíntesis de todos los glicoesfingolípidos basados en glucosilceramida. Hemos investigado la capacidad de uno de estos compuestos, N-butildeoxynojirimicina, para compensar la acumulación de glucosilceramida en un modelo in vitro de la enfermedad de Gaucher. Este compuesto previene el almacenamiento de glicolípidos lisosomales y ofrece un nuevo enfoque terapéutico para el manejo de este y otros trastornos de almacenamiento de glicolípidos.