Se destaca el AAV como un vector seguro y prometedor para terapias génicas experimentales en etapa clínica.
Ha habido un renacimiento en los esfuerzos de terapia génica que se alimenta en parte de la identificación y comprensión de nuevos vectores de entrega de genes. El virus adenoasociado (AAV) es un virus no envuelto que puede ser diseñado para entregar ADN a células objetivo, y ha atraído una cantidad significativa de atención en el campo, especialmente en estrategias terapéuticas experimentales en etapa clínica. La capacidad de generar partículas recombinantes de AAV que carecen de cualquier gen viral y que contienen secuencias de ADN de interés para diversas aplicaciones terapéuticas ha demostrado ser hasta ahora una de las estrategias más seguras para las terapias génicas. Esta revisión proporcionará una visión general de algunos factores importantes a considerar en el uso de AAV como vector para terapia génica.
Naso et al. (Sat,) estudiaron esta cuestión.