Eficacia de bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona en pacientes no tratados con amiloidosis cardíaca AL de alto riesgo (Mayo Clinic etapa III)

El bortezomib es un agente activo en la amiloidosis AL y las respuestas a este fármaco en combinación con ciclofosfamida y dexametasona son tanto rápidas como profundas. Aquí presentamos una serie internacional multicéntrica de 60 pacientes con amiloidosis cardíaca Mayo Clinic etapa III para evaluar el impacto de este régimen en la mejora de los resultados en este grupo de alto riesgo. El seguimiento medio para toda la cohorte es de 11.8 meses. La tasa de respuesta global fue del 68%. En un análisis histórico, que examina a los pacientes que sobrevivieron más de 3 meses, la tasa de respuesta global fue del 86%. Se observó una respuesta cardíaca en el 32% de los pacientes. La tasa de sobrevivencia estimada a 1 año para toda la cohorte fue del 57% y 24 pacientes (40%) murieron durante la terapia. Aunque no pudo salvar a los pacientes de mayor riesgo, la combinación de bortezomib, ciclofosfamida y dexametasona puede lograr un alto número de respuestas hematológicas y cardíacas, probablemente mejorando la supervivencia general y justificando un ensayo prospectivo.