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En este ensayo de fase 2, la mayoría de los niños con neurofibromatosis tipo 1 y neurofibromas plexiformes inoperables presentaron una reducción duradera del tumor y un beneficio clínico del selumetinib. (Financiado por el Programa de Investigación Intramuros de los Institutos Nacionales de Salud y otros; número de ClinicalTrials.gov, NCT01362803.)
Gross et al. (Mié,) estudiaron esta cuestión.