Terapéuticas CRISPR/Cas9: avances y perspectivas

Resumen Las repeticiones palindrómicas cortas agrupadas regularmente interespaciadas (CRISPR)/proteína asociada a CRISPR 9 (Cas9) tecnología de edición de genes es la herramienta ideal del futuro para tratar enfermedades corrigiendo permanentemente mutaciones basales perjudiciales o interrumpiendo genes causantes de enfermedades con gran precisión y eficiencia. Se han desarrollado una variedad de variantes y derivados de Cas9 eficientes para afrontar los complejos cambios genómicos que ocurren durante las enfermedades. Sin embargo, actualmente faltan estrategias para entregar eficazmente el sistema CRISPR a células afectadas in vivo, y los vectores no virales con funciones de reconocimiento de objetivos pueden ser el enfoque de la investigación futura. Se espera que los cambios patológicos y fisiológicos resultantes del inicio de la enfermedad sirvan como factores identificativos para la entrega dirigida o como objetivos para la edición de genes. Las enfermedades son tanto variadas como complejas, y la elección de métodos adecuados de edición de genes y vectores de entrega para diferentes enfermedades es importante. Mientras tanto, todavía hay muchos desafíos potenciales identificados al dirigir la entrega de la tecnología CRISPR/Cas9 para el tratamiento de enfermedades. Este documento revisa los desarrollos actuales en tres aspectos, a saber, tipo de edición genética, vector de entrega y características de la enfermedad. Además, este documento resume ejemplos exitosos de ensayos clínicos y finalmente describe posibles problemas asociados con las aplicaciones actuales de CRISPR.