El ensayo clínico de fase 1 demostró que el cáncer metastásico de vesículas seminales positivo para MUC1 se puede erradicar de manera efectiva mediante células T modificadas con un receptor de antígeno quimérico anti-MUC1 transducidas.

El progreso reciente en la tecnología de células T modificadas con receptor de antígeno quimérico (CAR-T) en la terapia contra el cáncer es extremadamente prometedor, especialmente en el tratamiento de pacientes con leucemia linfoblástica aguda de células B. En contraste, debido al hostil microambiente inmunosupresor de un tumor sólido, el acceso y la supervivencia de las células T CAR continúan representando un desafío considerable, lo que conduce a su limitada eficacia terapéutica. En este estudio, construimos dos líneas celulares de CAR-T anti-MUC1. Un conjunto de células CAR-T contenía la secuencia del fragmento variable de cadena única (scFv) SM3 que se dirige específicamente al antígeno MUC1 y que coexpresa interleucina (IL) 12 (denominado SM3-CAR). La otra línea celular de CAR-T llevaba la secuencia de scFv SM3 modificada para mejorar su unión al antígeno MUC1 (denominado pSM3-CAR) pero no coexpresaba IL-12. Cuando esos dos tipos de células CAR-T se inyectaron intratumoralmente en dos lesiones metastásicas independientes del mismo paciente con cáncer de vesícula seminal MUC1(+), como parte de una estrategia de tratamiento intervencionista, los resultados iniciales indicaron que no había efectos secundarios del enfoque de células CAR-T dirigidas a MUC1, y las respuestas de citoquinas en suero del paciente fueron positivas. Una evaluación adicional mostró que pSM3-CAR causó efectivamente necrosis tumoral, proporcionando nuevas opciones para mejorar la terapia CAR-T en tumores sólidos.