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Ivosidenib (Tibsovo®) es una pequeña molécula, un inhibidor oral disponible de la isoenzima isocitrato deshidrogenasa 1 (IDH1) mutada que está siendo desarrollado por Agios Pharmaceuticals para el tratamiento del cáncer en pacientes con mutaciones en IDH1. La forma mutada de la enzima IDH1 produce un metabolito, 2-hidroxiglutarato (2-HG), que se cree que juega un papel en la formación y progresión de la leucemia mieloide aguda (LAM), gliomas y otros cánceres. Los niveles elevados de 2-HG interfieren con el metabolismo celular y la regulación epigenética, contribuyendo así a la oncogénesis. Ivosidenib tiene como objetivo la vía metabólica de IDH1 para prevenir la acumulación del oncómetabolito 2-HG. Este artículo resume los hitos en el desarrollo de ivosidenib que condujeron a esta primera aprobación en los EE. UU. para el tratamiento de pacientes con LAM en recaída o refractaria con una mutación susceptible en IDH1. El desarrollo clínico para LAM, colangiocarcinoma, glioma, síndromes mielodisplásicos y tumores sólidos está en curso en todo el mundo.
Sohita Dhillon (Sat,) estudió esta pregunta.