La degeneración macular relacionada con la edad (DMAE) es la causa más común de ceguera y deterioro visual en individuos mayores de 60 años en los Estados Unidos (EE. UU.). A pesar de esto, las opciones de tratamiento actuales tienen limitaciones relacionadas con la eficacia y durabilidad de los medicamentos. La terapia génica ofrece una solución potencial al proporcionar una opción de tratamiento más duradera y de acción prolongada que puede disminuir la carga del tratamiento y mejorar los resultados visuales a largo plazo. Esta revisión presenta los enfoques de tratamiento actuales, las vías de administración y los vectores que se están investigando para la entrega de terapia génica en la DMAE. También proporciona una actualización sobre los ensayos clínicos de terapia génica en curso para la DMAE seca y húmeda. A medida que estas terapias avanzan hacia ensayos clínicos en fases más avanzadas, los oftalmólogos deben ser conscientes de los muchos desafíos relacionados con la entrega de terapia génica, incluyendo la seguridad, las limitaciones relacionadas con la inmunogenicidad, los efectos secundarios oculares y sistémicos a largo plazo, y las posibles barreras para la fabricación y acceso a los medicamentos. Se requieren esfuerzos continuos para mejorar la precisión, seguridad y eficacia, incluida la identificación de los vectores y vías de entrega más seguros y efectivos, y minimizar los efectos adversos potenciales. Además, se deben establecer pautas para guiar la selección adecuada de pacientes antes de que la terapia génica pueda integrarse en la práctica clínica.
Ahmad et al. (Sat,) estudió esta cuestión.