Tratamiento multimodal intensivo para niños con tumor rabdoide teratoide atípico del SNC recién diagnosticado

PROPÓSITO: El tumor rabdoide teratoide atípico (ATRT) del SNC es una neoplasia altamente maligna que afecta principalmente a niños pequeños, con una supervivencia media histórica que varía de 6 a 11 meses. Basado en una serie piloto previa, se llevó a cabo un ensayo prospectivo multiinstitucional para pacientes con ATRT del SNC recién diagnosticado. PACIENTES Y MÉTODOS: El tratamiento se dividió en cinco fases: preirradiación, quimiorradiación, consolidación, mantenimiento y terapia de continuación. Se administró quimioterapia intratecal, alternando las vías intralumbar e intraventricular. La terapia de radiación (TR) se prescribió, ya sea focal (54 Gy) o craneoespinal (36 Gy, más impulso primario), dependiendo de la edad y la extensión de la enfermedad al diagnóstico. RESULTADOS: Entre 2004 y 2006, 25 pacientes fueron inscritos; 20 eran elegibles para evaluación. La edad media al diagnóstico fue de 26 meses (rango, 2.4 meses a 19.5 años). Se logró una resección total grossa del tumor primario en 11 pacientes. Catorce pacientes tenían enfermedad M0 al diagnóstico, un paciente tenía enfermedad M2 y cinco pacientes tenían enfermedad M3. Quince pacientes recibieron terapia de radiación: 11 focal y cuatro craneoespinal. Las toxicidades significativas, además de las esperadas, incluyeron recall de radiación (n = 2) y mielitis transversa (n = 1). Hubo una muerte tóxica. De los 12 pacientes que fueron evaluables para la respuesta quimioterapéutica (pre-RT), la tasa de respuesta objetiva fue del 58%. La tasa de respuesta objetiva observada después de la RT fue del 38%. Las tasas de supervivencia libre de progresión y de supervivencia general a 2 años son del 53% +/- 13% y del 70% +/- 10%, respectivamente. La mediana de supervivencia global aún no se ha alcanzado. CONCLUSIÓN: Este régimen multimodal intensivo ha resultado en una mejora significativa en el tiempo hasta la progresión y la supervivencia general para pacientes con este tumor de pronóstico previamente desfavorable.