Un punto final asociado con beneficio clínico después del tratamiento inicial de la enfermedad injerto contra huésped crónica

No se ha establecido un estándar de oro como punto final primario en ensayos del tratamiento inicial de la enfermedad injerto contra huésped crónica (GVHD), y no se ha demostrado de manera concluyente la evidencia que muestre la asociación de cualquier punto final primario propuesto con beneficio clínico. Para abordar esta brecha, analizamos los resultados en una cohorte de 328 pacientes inscritos en un estudio observacional prospectivo, multicéntrico, dentro de los 3 meses después del diagnóstico de GVHD crónica. La respuesta completa y parcial, la enfermedad estable y la enfermedad progresiva se definieron de acuerdo con la Conferencia de Desarrollo de Consenso de los Institutos Nacionales de Salud de 2014 sobre Criterios para Ensayos Clínicos en Enfermedad Injerto Contra Huésped Crónica. El éxito se definió como respuesta completa o parcial sin tratamiento sistémico secundario o malignidad recurrente a 1 año después de la inscripción. El éxito se observó en menos del 20% de los pacientes. La carga de manifestaciones de la enfermedad a 1 año fue menor para los pacientes en esta categoría que para aquellos con enfermedad estable o progresiva. El tratamiento sistémico terminó antes, y la mortalidad subsiguiente fue menor entre los pacientes con respuesta completa o parcial que entre aquellos con enfermedad estable o progresiva y aquellos que habían recibido tratamiento sistémico secundario. Concluimos que la supervivencia con una respuesta completa o parcial y sin tratamiento sistémico secundario previo o malignidad recurrente a 1 año después de la terapia sistémica inicial está asociada con beneficio clínico, una característica crítica para considerar como un punto final primario en un ensayo clínico pivotal. Este estudio observacional prospectivo fue registrado en www.clinicaltrials.gov como #NCT00637689.