Recomendaciones sobre el uso de ruxolitinib para el tratamiento de la mielofibrosis

OBJETIVOS: La mielofibrosis (MF) es una enfermedad grave, con una esperanza de vida disminuida y una carga sintomática pesada. El ruxolitinib es la única farmacoterapia aprobada para el tratamiento de pacientes con MF. En Bélgica, el ruxolitinib solo está reembolsado para pacientes con MF con esplenomegalia a quienes la enfermedad se clasifica como de riesgo intermedio-2 o alto. La mejoría de los síntomas sin reducción del volumen esplénico no se considera suficiente para continuar el tratamiento. El objetivo de este manuscrito es proporcionar orientación para la administración segura y efectiva de ruxolitinib, considerando las particularidades de los criterios de reembolso belgas. MÉTODOS: Nuestras recomendaciones se basan en un consenso alcanzado durante dos reuniones, donde se discutieron los datos disponibles y las observaciones derivadas de la experiencia clínica. RESULTADOS Y DISCUSIÓN: Recomendamos cambiar las condiciones actuales de reembolso en Bélgica para incluir la evaluación de los síntomas relacionados con la enfermedad junto con la esplenomegalia para decidir si el tratamiento con ruxolitinib debe continuarse o no. De hecho, la disminución de los síntomas relacionados con la enfermedad parece ser un parámetro igualmente importante que la disminución del volumen esplénico en la evaluación de la respuesta al ruxolitinib. También abogamos por el tratamiento con ruxolitinib de pacientes con MF en categorías de menor riesgo con síntomas graves relacionados con la enfermedad, ya que este fármaco podría mejorar significativamente su calidad de vida. Se recomienda la optimización de la dosis de ruxolitinib para evitar una disminución innecesaria en el recuento de plaquetas o hemoglobina que pueda poner en peligro la continuación del tratamiento. CONCLUSIÓN: Con el objetivo de optimizar el tratamiento de pacientes con MF, la regulación belga para el ruxolitinib debería ser revisada en términos de criterios de reembolso, titulación de dosis, reglas de parada y seguimiento del paciente.