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La aplicación del análisis de costo-efectividad (ACE) está creciendo rápidamente en la atención médica. Se diferencian dos enfoques generales de análisis según el tipo de datos disponibles: (i) modelos deterministas basados en el análisis secundario de datos retrospectivos de uno o más ensayos y otras fuentes; y (ii) análisis estocásticos en los que el diseño de un ensayo controlado aleatorio se adapta para recopilar datos específicos del paciente sobre costos y efectividad de manera prospectiva. Una diferencia metodológica importante entre estos dos enfoques es cómo se maneja la incertidumbre. Los modelos de ACE deterministas típicamente dependen del análisis de sensibilidad para determinar la solidez de los hallazgos ante suposiciones alternativas, mientras que el análisis estocástico (ACE), como parte de estudios prospectivos, permite el uso de métodos estadísticos convencionales en los datos de costo y efectividad tanto para la inferencia (pruebas de hipótesis) como para la estimación. Este artículo presenta un procedimiento para el análisis estadístico de datos de costo-efectividad, con aplicación específica a aquellos estudios en los que la efectividad se mide como un resultado binario. Específicamente, se utilizó el teorema de Fieller para calcular intervalos de confianza para las relaciones de las dos variables aleatorias de diferencias entre tratamientos en costos observados y efectividad, es decir, la relación incremental de costo-efectividad.
Willan et al. (Mon,) estudiaron esta cuestión.