Métodos de cálculo del tamaño de muestra en estudios descriptivos retrospectivos de carga de enfermedad

ANTECEDENTES: Los estudios observacionales de carga de enfermedad se utilizan en farmacoepidemiología para abordar una variedad de objetivos, incluyendo contextualizar el entorno de tratamiento actual, identificar brechas importantes en el tratamiento y proporcionar estimaciones para parametrizar modelos económicos. Se pueden utilizar metodologías como la revisión retrospectiva de registros en entornos donde no hay conjuntos de datos existentes disponibles o no incluyen suficiente detalle clínico. Si bien especificar el número de registros a extraer y/o determinar si el número que se puede extraer de manera factible será clínicamente significativo es una consideración importante en el diseño del estudio, existe una falta de métodos rigurosos disponibles para el cálculo del tamaño de muestra en este contexto. El objetivo de este estudio fue desarrollar cálculos recomendados del tamaño de muestra para su uso en tales estudios. MÉTODOS: Se derivaron cálculos para identificar los cálculos óptimos del tamaño de muestra factible, para estudios que caracterizan patrones de tratamiento y costos médicos, basados en la capacidad de observar tratamientos de manera integral y maximizar la precisión de los intervalos de confianza del 95% resultantes. Para los resultados de costo, si la desviación estándar no se conoce, el coeficiente de variación cv se puede utilizar como alternativa. Se utilizó un estudio de caso de una revisión de registros de melanoma avanzado (MELODY) para caracterizar valores plausibles para cv en un ejemplo del mundo real. RESULTADOS: A través de tamaños de muestra, cualquier tratamiento administrado con una frecuencia superior al 1% tiene una alta probabilidad de ser observado. Para una muestra de tamaño 200, y un tratamiento administrado al 5% de la población, se espera que la precisión de un intervalo de confianza del 95% (CI) sea ±0.03. Para los resultados de costo, para el valor mediano de cv observado en el estudio MELODY (0.72), se requeriría un tamaño de muestra de aproximadamente 200 para generar un CI del 95% preciso dentro de ±10% de la media. CONCLUSIÓN: Este estudio presenta una guía formal sobre cálculos del tamaño de muestra para estudios retrospectivos de carga de enfermedad. El enfoque presentado aquí es metodológicamente riguroso y está diseñado para aplicación práctica en estudios de revisión de registros retrospectivos del mundo real.