Profilaxis con un factor VIII Fc recombinante en hemofilia A: seguimiento a largo plazo sobre la salud articular, eficacia y seguridad de los estudios de fase 3 en niños y adultos

Antecedentes: Las hemorragias articulares recurrentes son una causa importante de morbilidad en hemofilia severa. La profilaxis con efmoroctocog alfa (una proteína de fusión de factor VIII Fc recombinante, rFVIIIFc) ha demostrado beneficios más allá del control de hemorragias, incluyendo el mantenimiento de la salud articular. Objetivos: Evaluar la eficacia y seguridad a largo plazo de la profilaxis con rFVIIIFc en hemofilia A severa en los estudios pivotales de fase 3 (A-LONG/Kids A-LONG) y de extensión (ASPIRE). Métodos: El análisis longitudinal incluyó datos agrupados de A-LONG/Kids A-LONG y ASPIRE. Los análisis de subgrupos investigaron resultados en el puntaje modificado de salud articular en hemofilia o puntaje de salud articular en hemofilia y articulaciones objetivo en sujetos con 4 a 5 años de seguimiento en profilaxis individualizada (IP), y aquellos con el cuartil más alto de tasa anualizada de hemorragias (ABR) durante el Año 1 de IP. Resultados: Se resolvieron 9 (n = 9) de las articulaciones objetivo evaluables en la línea de base, sin recurrencia en el 95%/100% de las articulaciones objetivo. En sujetos de IP dentro del cuartil más alto de ABR en el Año 1, se observaron mejoras continuas durante un seguimiento medio de 4.3 años en ABR y salud articular, sin aumento en el consumo de factor. No se informaron inhibidores ni eventos adversos graves relacionados con el tratamiento. Conclusión: Los sujetos previamente tratados de todas las edades que recibieron profilaxis a largo plazo con rFVIIIFc tuvieron beneficios clínicos sostenidos, incluyendo una mejora en la salud articular y un bajo ABR.