Informe de reunión: Cumbre de la Asociación de Distrofia Muscular 2022 sobre ‘Seguridad y Desafíos en la Terapia de Transferencia Génica’

La Asociación de Distrofia Muscular (MDA) ha invertido más de 125 millones en el desarrollo de terapia génica para trastornos neuromusculares (NMD) en los últimos 20 años. Como un iniciador principal del progreso en este importante campo de la medicina y para ayudar a asegurar un progreso continuo hacia las terapias para los pacientes, MDA organizó una cumbre dedicada en enero de 2022 para abordar los desafíos emergentes en la entrega segura de terapias génicas mediadas por virus adenoasociados (AAV), con un enfoque en su aplicación en NMD. En esta reunión, presidida por Carsten Bönnemann (NINDS, NIH) y Barry Byrne (Universidad de Florida), expertos académicos y de la industria y partes interesadas se reunieron para discutir abiertamente eventos adversos relacionados con ensayos clínicos, así como otros desafíos emergentes en estudios preclínicos asociados con dificultades en la traducción de terapias génicas mediadas por AAV.