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La terapia de augmentación con alfa-1 antitripsina intravenosa es el único tratamiento específico para el enfisema asociado a la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD). Este tratamiento ha estado disponible y ha permanecido básicamente sin cambios durante más de 35 años, pero persisten muchas preguntas sobre sus indicaciones, régimen de administración y eficacia. Dado que la AATD es una enfermedad rara, no ha sido posible llevar a cabo ensayos aleatorizados controlados con placebo que estén adecuadamente dimensionados para los resultados habituales analizados en la EPOC no relacionada con AATD, como la disminución de la función pulmonar, exacerbaciones, síntomas o calidad de vida. Nuevos resultados como la densitometría pulmonar medida por tomografía computarizada son más sensibles para identificar la progresión del enfisema, pero no son ampliamente aceptados por las agencias regulatorias. Además, las manifestaciones clínicas, la gravedad y la historia natural de la enfermedad pulmonar asociada a la AATD son muy heterogéneas, lo que significa que la predicción individual del pronóstico es un desafío. Por lo tanto, la indicación para la augmentación a veces es un dilema entre iniciar el tratamiento en individuos que pueden no desarrollar una enfermedad pulmonar significativa o en quienes la enfermedad no progresará, y retrasarlo en pacientes que de otro modo progresarán de manera rápida e irreversible. Otras áreas de debate son la posible indicación para la augmentación en pacientes con AATD grave y enfermedades respiratorias distintas del enfisema, como la bronquiectasia o el asma, y el uso de terapia después del trasplante de pulmón en pacientes con AATD. Todas estas incertidumbres implican que la indicación para el tratamiento debe ser personalizada en centros de referencia expertos después de una profunda discusión sobre los pros y los contras de la augmentación con el paciente.
Miravitlles et al. (Wed,) estudiaron esta cuestión.