Un ensayo clínico controlado y aleatorizado de fase III de intercambio terapéutico de plasma con plasma fresco congelado (FFC) preparado con amotosalen y luz ultravioleta A en comparación con FFC no tratado en púrpura trombocitopénica trombótica

ANTECEDENTES: El tratamiento fotocinemático del plasma fresco congelado (FFC) con amotosalen y luz ultravioleta (UV) A (FFC PCT) resulta en la inactivación de un amplio espectro de patógenos, conservando la actividad de los factores de coagulación, las proteínas antitrombóticas y la actividad de la proteasa que corta el factor de von Willebrand (VWF-CP). DISEÑO DEL ESTUDIO Y MÉTODOS: Se realizó un ensayo clínico controlado, aleatorizado y a doble ciego de fase III con FFC PCT o FFC de control para el intercambio terapéutico de plasma (TPE) en pacientes con púrpura trombocitopénica trombótica (TTP). Debido a la rareza de este diagnóstico, el ensayo no tuvo poder suficiente para demostrar pequeñas diferencias entre los grupos de tratamiento. Los pacientes fueron tratados con FFC del estudio por un máximo de 35 días hasta que se logró la remisión (por un máximo de 30 TPEs diarias de estudio sin remisión) más 5 días adicionales después de la remisión. RESULTADOS: Entre los 35 pacientes tratados, el objetivo primario, la remisión dentro de los 30 días, fue alcanzado por 14 de 17 (82%) pacientes PCT y 16 de 18 (89%) pacientes de control (p = 0.658). El intervalo de confianza del 90 por ciento para la diferencia en la tasa de remisión entre el tratamiento - control fue (-0.291 a 0.163). El tiempo hasta la remisión, las tasas de recaída, el tiempo hasta la recaída, el volumen total y el número de unidades de FFC intercambiadas, y el número de TPEs de estudio no fueron significativamente diferentes entre los grupos. La mejora en los inhibidores de VWF-CP fue similar para ambos grupos. El perfil de seguridad general de FFC PCT fue similar al FFC de control. No se detectaron anticuerpos contra neoantígenos de amotosalen. CONCLUSIÓN: Los resultados comparables entre los grupos de tratamiento observados en este pequeño ensayo sugieren que el TPE con FFC PCT fue seguro y efectivo para el tratamiento de TTP.