Criterios de progresión en ensayos con un piloto interno: una auditoría de ensayos controlados aleatorios financiados públicamente

ANTECEDENTES: Con millones de libras gastadas anualmente en investigación médica en el Reino Unido, es importante que los estudios utilicen los fondos de manera eficiente. Los pilotos internos ofrecen la oportunidad de detener un ensayo temprano si se hace evidente que el estudio no podrá reclutar suficientes pacientes para demostrar si una intervención es clínicamente efectiva. Este estudio tiene como objetivo evaluar el uso de pilotos internos en ensayos controlados aleatorios individuales financiados por el programa de Evaluación de Tecnología Sanitaria (HTA) y resumir los criterios de progresión elegidos en estos ensayos. MÉTODOS: Se identificaron estudios a partir de informes sobre las decisiones de financiación de los comités de HTA desde 2012 hasta 2016. En total, se identificaron 242 ensayos de los cuales 134 eran elegibles para ser incluidos en la auditoría. Los protocolos de los estudios elegibles se localizaron en el sitio web de NIHR Journals, y si los protocolos no estaban disponibles en línea, se contactó a los gerentes de estudio para obtener información. RESULTADOS: Más de dos tercios (72.4%) de los estudios dijeron en su protocolo que incluirían una fase de piloto interno para su estudio y el 37.8% de los estudios sin un piloto interno habían realizado un estudio piloto externo para evaluar la viabilidad del estudio completo. Un estudio típico con un piloto interno tiene un tamaño de muestra objetivo de 510 durante 24 meses y busca reclutar una quinta parte de su tamaño total de muestra objetivo dentro del primer tercio de su tiempo de reclutamiento. Ha habido un aumento en los estudios que adoptan una estructura de tres niveles para sus reglas de progresión en los últimos años, con un 61.5% (16/26) de los estudios utilizando el sistema en 2016 en comparación con solo un 11.8% (2/17) en 2015. También hubo un aumento en el número de estudios que dan una tasa de reclutamiento objetivo en sus criterios de progresión: 42.3% (11/26) en 2016 en comparación con 35.3% (6/17) en 2015. CONCLUSIONES: Los criterios de progresión para un piloto interno suelen estar bien especificados, pero los objetivos varían ampliamente. Para los criterios reales, los sistemas de rojo/ámbar/verde han aumentado en popularidad en los últimos años. Los ensayos deben justificar los objetivos que han establecido, especialmente donde los objetivos son bajos.