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Treinta pacientes con síndromes preleucémicos avanzados fueron tratados con trasplante de médula. La mayoría de los casos fueron diagnosticados por la presencia de pancitopenia periférica y un examen diagnóstico de médula, pero en 6 de los 30 pacientes, los estudios cromosómicos pretrasplante fueron instrumentales para establecer el diagnóstico. Tres pacientes preparados para el trasplante solo con ciclofosfamida recurrieron con su enfermedad dentro de los 6 meses posteriores al trasplante. Los otros 27 pacientes fueron tratados con ciclofosfamida y radiación corporal total. Veinte de estos 27 pacientes tenían preleucemia no asociada con terapia previa o fibrosis severa de médula. Trece de estos 20 están vivos y bien 9 a 56 meses después del trasplante y 7 murieron, 4 de neumonía intersticial, 2 de septicemia por cándida y 1 de herpes zóster diseminado. No ha habido recurrencias de la enfermedad en este grupo. Los pacientes preleucémicos restantes, que incluyen 3 pacientes trasplantados por preleucemia secundaria a terapia previa y 4 pacientes trasplantados por preleucemia asociada con fibrosis severa de médula, han muerto todos. Los problemas principales en estos pacientes incluyeron recurrencia de la enfermedad (2 casos) y, en aquellos con fibrosis severa de médula, fallo del injerto (2 casos). Estos resultados sugieren que para pacientes con pancitopenia amenazante para la vida debido a preleucemia espontánea sin fibrosis severa de médula, el trasplante de médula puede prolongar la supervivencia libre de enfermedad y puede resultar en la cura de la enfermedad.
Appelbaum et al. (Jue,) estudiaron esta cuestión.
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