एक बहु-केंद्रित, यादृच्छिक, डबल-ब्लाइंड, प्लेसबो-नियंत्रित बढ़ती खुराक अध्ययन जो प्रारंभिक अल्जाइमर रोग वाले विषयों में पॉसिफेन की सुरक्षा, सहनशीलता, फार्माकोकिनेटिक्स (PK) और फार्माकोडाइनामिक (PD) प्रभावों का मूल्यांकन करता है

ऐमाइलॉइड बीटा प्रोटीन (Aβ) अल्जाइमर रोग (AD) में एक उपचार लक्ष्य है। इसके मूल प्रोटीन, APP, का उत्पादन कम करने से प्रीक्लिनिकल मॉडल में लाभ होते हैं। पॉसिफेन, एक मौखिक रूप से प्रशासित छोटे अणु, APP mRNA में एक लोहे-उत्तरदायी तत्व से बंधता है और APP और Aβ के अनुवाद को कम करता है। पॉसिफेन के लिए मानव डेटा को बढ़ाने के लिए, हमने स्थिर आइसोटोप लेबलिंग काइनेटिक (SILK) विश्लेषण का उपयोग करते हुए Aβ मेटाबॉलिज्म पर सुरक्षा, सहनशीलता और फार्माकोकिनेटिक तथा फार्माकोडाइनामिक (PD) प्रभावों का मूल्यांकन किया।