गंभीर सिकल सेल रोग के लिए एक्सागमग्लोजेन ऑटोमसेल

एक्सागमग्लोजेन ऑटोमसेल (एक्सा-सेल) एक नॉनवायरल सेल थेरेपी है जिसे भ्रूणीय हीमोग्लोबिन संश्लेषण को फिर से सक्रिय करने के लिए डिजाइन किया गया है, जो कि एक्स विवो क्लस्टर्ड रेगुलरली इंटरस्पेस्ड शॉर्ट पैलिंड्रोमिक रिपीट्स (CRISPR)-Cas9 जीन संपादन के माध्यम से स्वायत्त CD34+ क्रिकेटोपोइएटिक स्टेम और प्रजेनिटर कोशिकाओं (HSPCs) के एरिथ्रॉइड-विशिष्ट एन्हांसर्स क्षेत्र में है।