लिज़ोसोमल भंडारण विकार

हालाँकि लिज़ोसोमल भंडारण विकार का पहला वर्णन 1881 में टे-सैक्स रोग का था, लेकिन लिज़ोसोम की खोज 1955 में क्रिश्चियन डी ड्यूव द्वारा हुई। 1963 में हर्स द्वारा एंजाइम कमी और भंडारण विकार (पॉम्पे का रोग) के बीच लिंक का पहला प्रदर्शन इन एंजाइमों और उनके सब्सट्रेट के अंतःकोशिकीय जीवविज्ञान के बारे में कई महत्वपूर्ण खोजों के रास्ते को प्रशस्त करता है, जो 1990 के दशक की शुरुआत में गाउचर बीमारी के सफल उपचार में परिणत हुआ। अब यह मान्यता प्राप्त है कि ये विकार केवल भंडारण का परिणाम नहीं हैं, बल्कि जटिल कोशिका सिग्नलिंग तंत्रों के विघटन के परिणामस्वरूप होते हैं। ये बायोलॉजिकल और जैव रासायनिक परिवर्तनों की द्वितीयक संरचनाएं उत्पन्न करते हैं, जिनका उपचार के लिए महत्वपूर्ण निहितार्थ है। महत्वपूर्ण चुनौतियाँ बनी हुई हैं, विशेष रूप से केंद्रीय स्नायु तंत्र रोग का उपचार। यह उम्मीद की जाती है कि लिज़ोसोमल जीव विज्ञान की हमारी समझ में हालिया प्रगति सफल उपचार विकसित करने में सक्षम बनेगी।