プラットフォーム試験における治療対照比較 非同時対照を含む

プラットフォーム試験における共有対照は、同時対照と非同時対照で構成されています。特定の実験アームについて、非同時対照は、アームが試験に入る前に対照アームに割り当てられた患者からのデータを指します。非同時対照を分析に使用することは、治療の違いの検定力を高める可能性があり、サンプルサイズを減少させるため魅力的です。しかし、アームは試験において逐次的に追加されるため、無作為化は異なる時点で行われ、時間的傾向による推定のバイアスが生じる可能性があります。本記事では、時間的傾向を考慮しながら、治療対照比較において非同時対照データを組み込む方法を提示します。主に、時間的傾向をモデル化する頻度主義的アプローチと、同時対照と非同時対照間の異質性に応じて借用レベルを制限するベイズ戦略に焦点を当てます。異なる時間的傾向パターンの下で、治療効果推定器の操作特性に対する時間的傾向、実験治療アーム間の重複およびアームの試験への入場時間の影響を検討します。これらの方法が第一種過誤の制御につながる条件について議論し、方法が比較されるシミュレーション研究を通じて、同時対照のみを使用する試験に対する検定力の向上について議論します。