遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス患者の治療特性：コホート研究

遺伝性トランスサイレチンアミロイドーシス（ATTRv）の治療のために承認された新しい薬剤があり、これらはトランスサイレチン（TTR）スタビライザーまたは遺伝子サイレンサーに分類されます。多くの患者が両方のクラスの薬剤を使用している可能性がありますが、併用療法の安全性と有効性に関するデータはありません。